Aprobación acelerada basada en una tasa de respuesta general en pacientes con enfermedad progresiva después de una terapia previa
La empresa organizará una transmisión web para inversores 27 de agosto de 2025
DUBLÍN, 6 de agosto de 2025 /PRNewswire/ — Jazz Pharmaceuticals plc (Nasdaq: JAZZ) anunció hoy que la Administración de Alimentos y Medicamentos de los Estados Unidos La FDA ha otorgado la aprobación acelerada de Modeyso ™ (dordaviprona) para el tratamiento de pacientes adultos y pediátricos de 1 año o más con glioma difuso de la línea media que alberga una mutación H3 K27M y enfermedad progresiva tras una terapia previa.¹ La continuación de la aprobación para esta indicación puede depender de la verificación y descripción del beneficio clínico en el ensayo confirmatorio de fase 3 ACTION.¹
Modeyso es la primera y única opción de tratamiento aprobada por la FDA para este tumor cerebral ultra raro y agresivo que afecta a aproximadamente 2000 personas en el A NOSOTROS cada año, muchos de los cuales son niños y adultos jóvenes. 2 La enfermedad se caracteriza por una rápida progresión e históricamente no ha tenido opciones de tratamiento sistémico efectivas. 3 Para abordar esta urgente necesidad insatisfecha de los pacientes, se espera que Modeyso esté disponible comercialmente en las próximas semanas.
«Este es un punto de inflexión importante en la neurooncología», dijo Patrick Wen, MD, Director, Centro de Neurooncología, Instituto de Cáncer Dana-Farber y Profesor de Neurología, Facultad de Medicina de HarvardPor primera vez, contamos con una terapia aprobada por la FDA para pacientes con glioma difuso de línea media recurrente con mutación H3 K27M. Si bien los resultados siguen siendo difíciles para muchos pacientes, las respuestas objetivas observadas con dordaviprona, incluyendo un beneficio duradero en algunos pacientes, representan un avance significativo. Esta terapia se desarrolló teniendo en cuenta la biología subyacente del tumor e introduce una nueva opción de tratamiento para una población con opciones históricamente limitadas.
Modeyso se administra como una cápsula oral una vez por semana. FDA La decisión se basó en un análisis integrado de eficacia de 50 pacientes con glioma difuso de línea media recurrente con mutación H3 K27M, seleccionados de cinco estudios clínicos abiertos según criterios de elegibilidad preestablecidos. La tasa de respuesta global (TRO), evaluada mediante una revisión central independiente y ciega (BICR) utilizando los criterios de la Evaluación de Respuesta en Neurooncología (RANO) 2.0, fue del 22 % (IC del 95 %: 12 a 36), con un paciente con respuesta adicional identificado mediante RANO 2.0 integrado. Entre los pacientes con respuesta, la mediana de duración de la respuesta fue de 10,3 meses (IC del 95 %: 7,3 a 15,2), y el 73 % mantuvo la respuesta durante al menos seis meses y el 27 % durante al menos 12 meses. <sup>1</sup>
«La aprobación de Modeyso por parte de la FDA es un momento clave para los pacientes y las familias que han necesitado nuevas opciones durante mucho tiempo, los médicos que han buscado soluciones incansablemente y los investigadores y defensores que nunca se rindieron», dijo Josué E. Allen, Ph.D., Director Científico de Chimerix, una Compañía farmacéutica JazzNos enorgullece ofrecer precisamente el tipo de innovación transformadora que buscamos, y felicitamos a nuestro equipo de Chimerix y Jazz, y a la comunidad que trabajó incansablemente para sacar adelante este tratamiento. Esta aprobación no solo proporciona a los médicos la primera opción dirigida para esta enfermedad, sino que también marca un cambio significativo en lo que los pacientes y sus familias pueden esperar tras el diagnóstico. Queremos expresar nuestro agradecimiento a los pacientes, defensores, médicos, investigadores principales, científicos, reguladores e instituciones colaboradoras que lo hicieron posible.
«Esta aprobación representa una opción de tratamiento largamente esperada para las familias afectadas por el glioma difuso de línea media con mutación H3 K27M», dijo David F. Arons, Presidente y Director Ejecutivo de la Sociedad Nacional de Tumores CerebralesEsta es una enfermedad rápida y devastadora que trastorna la vida de las familias. Durante años, este diagnóstico careció de un tratamiento aprobado, y hoy, eso cambia. Las familias finalmente tienen una opción de tratamiento y una razón para creer en pasar más tiempo juntos y crear recuerdos que de otro modo no habrían sido posibles.
La seguridad de Modeyso se evaluó en 376 pacientes adultos y pediátricos con glioma en cuatro estudios clínicos abiertos. Se presentaron reacciones adversas graves en el 33 % de los pacientes. Las reacciones adversas graves notificadas en más del 2 % de los pacientes incluyeron hidrocefalia (5 %), vómitos (4,3 %), cefalea (3,2 %), convulsiones (2,4 %) y debilidad muscular (2,1 %). Las reacciones adversas más frecuentes en pacientes que recibieron Modeyso (≥20 %) fueron fatiga, cefalea, vómitos, náuseas y dolor musculoesquelético. 1 Consulte la información de seguridad adicional a continuación y la información de prescripción completa: https://pp.jazzpharma.com/pi/modeyso.en.USPI.pdf
