La FDA mantuvo el ritmo en el tercer trimestre y aprobó 14 nuevos medicamentos (Tabla 1). Este total supera ligeramente las cifras del primer y segundo trimestre (13 cada uno), lo que significa que en lo que va del año 2023 ya supera las 32 aprobaciones observadas en todo el año pasado. Si el cuarto trimestre se desarrolla de manera similar, el año terminaría con una mejora alentadora en el número de aprobaciones en comparación con 2022.

Tabla 1 | Selecciones aprobaciones de nuevos medicamentos de la FDA en el tercer trimestre de 2023

Fecha Medicamento (nombre de marca; empresa) Mecanismo Indicación Previsión de ventas globales para 2028 (USD)
17 de julio Nirsevimab (Beyfortus; AstraZeneca/Sanofi) AcM dirigido a proteína F Prevención de la enfermedad por VSR 1.649 millones
20 de julio Quizartinib (Vanflyta; Daiichi Sankyo) Inhibidor de FLT3 AML FLT3-ITD positivo 282 millones
25 de julio Lotilaner (Xdemvy; Tarsus Pharmaceuticals Inhibidor del canal GABACl Blefaritis por Demodex 466 millones
4 agosto Avacincaptad pegol (Izervay; Iveric Bio/Astellas) Aptámero dirigido a C5 Atrofia geográfica secundaria a DMAE 516 millones
4 agosto Zuranolona (Zurzuvae; Sage Therapeutics/Biogen) Modulador GABA AR Depresión post-parto 1.283 millones
9 agosto Talquetamab (Talvey; Johnson & Johnson) GPRC5D × CD3 biespecífico MM recidivante o refractario 262 millones
14 agosto Elranatamab (Elrexfio; Pfizer) BCMA × CD3 biespecífico MM recidivante o refractario 861 millones
16 agosto Palovaroteno (Sohonos; Ipsen) modulador RARγ Fibrodisplasia osificante progresiva 52 millones
18 agosto Pozelimab (Veopoz; Regeneron) AcM dirigido a C5 enfermedad de CHAPLE N / A
8 de septiembre Motixafortida (Aphexda; BioLineRx) Antagonista de CXCR4 Movilización de HSC en pacientes con MM. 70 millones
15 de septiembre Momelotinib (Ojjaara; GSK) Inhibidor de JAK1/JAK2/ACVR1 Mielofibrosis en adultos con anemia 441 millones
22 de septiembre Gepirona (Exxua; Fabre-Kramer Pharmaceuticals) Agonista del receptor 5-HT 1A Trastorno depresivo mayor N / A
28 de septiembre Cipaglucosidasa alfa (Pombiliti; Amicus Therapeutics) Reemplazo de GAA Enfermedad de Pompe de aparición tardía 443 millones
29 de septiembre Nedosiran (Rivfloza; Novo Nordisk) ARNip dirigido a LDHA Hiperoxaluria primaria tipo 1 121 millones

Una revisión de las aprobaciones del tercer trimestre revela una combinación diversa. El más importante en términos de previsiones de ventas es el anticuerpo monoclonal (mAb) Beyfortus (nirsevimab) de AstraZeneca/Sanofi, con unas expectativas de ventas para 2028 de 1.600 millones de dólares. Aprobado en julio para prevenir la enfermedad del tracto respiratorio inferior por el virus sincitial respiratorio (VSR), Beyfortus está indicado específicamente para recién nacidos y lactantes nacidos durante o en su primera temporada de VRS, y en niños de hasta 24 meses de edad que siguen siendo vulnerables a la enfermedad grave por VRS durante su segunda temporada de RSV. Se esperaba que la demanda del producto fuera alta y esto se está confirmando en la práctica.

Otra aprobación del tercer trimestre que atrae importantes pronósticos de ventas es Zurzuvae (zuranaolone) de Biogen/Sage Therapeutics, el primer fármaco oral para la depresión posparto y un cambio radical con respecto a las opciones intravenosas existentes. Si bien obtuvo esta aprobación, el producto también fue rechazado por una indicación mucho más amplia de trastorno depresivo mayor. Esto afectará a las expectativas comerciales para el producto y las previsiones aquí citadas podrían revisarse a la baja pronto. Sin embargo, en septiembre se aprobó un fármaco indicado para el trastorno depresivo mayor: el agonista selectivo del receptor 5-HT 1A Exxua (gepirona) de Fabre-Kramer Pharmaceuticals, que tuvo múltiples rechazos y reveses regulatorios durante dos décadas.

Pfizer mantuvo el impulso después de tres aprobaciones en el segundo trimestre, obteniendo el visto bueno para el anticuerpo biespecífico Elrexfio (elranatamab) en mieloma múltiple en recaída o refractario. El producto es el primer agente disponible en el mercado dirigido por BCMA en los EE. UU., y Pfizer ha destacado su potencial para dosificación quincenal en el entorno comunitario como un diferenciador en un panorama cada vez más poblado de mieloma múltiple. Ese hacinamiento se ejemplifica con la aprobación de un segundo biespecífico para el mieloma recidivante o refractario en el tercer trimestre: Talvey (talquetamab) de J&J, que se suma a la cartera líder del mercado de medicamentos para el mieloma múltiple de J&J, como Darzalex (daratumumab). Una tercera aprobación oncológica fue el inhibidor de FLT3 Vanflyta (quizartinib) de Daiichi Sankyo para la leucemia mieloide aguda.

Dos medicamentos dirigidos al factor C5 del complemento recibieron luz verde: el aptámero Izervay (avacincaptad pegol) de Iveric Bio/Astellas para tratar la atrofia geográfica secundaria a la degeneración macular relacionada con la edad, y el mAb Veopoz (pozelimab) de Regeneron para la rara enfermedad de CHAPLE. Otros medicamentos aprobados para enfermedades raras incluyen Sohonos (palovaroteno) de Ipsen para la fibrodisplasia osificante progresiva, Pombiliti (cipaglucosidasa alfa) de Amicus Therapeutics para la enfermedad de Pompe, Aphexda (motixafortida) de BioLineRx para la movilización de células madre hematopoyéticas en pacientes con mieloma múltiple, Ojjaara (momelotinib) de GSK. para mielofibrosis en adultos con anemia, y Rivfloza (nedosiran) de Novo Nordisk para la hiperoxaluria primaria tipo 1.

Xdemvy (lotilaner) de Tarsus Pharmaceuticals para la blefaritis por Demodex es la aprobación restante en el trimestre.